NOTE CUF AIFA (note sulla prescrizione dei farmaci): Nota Cuf n. 39
Ormone della crescita (somatotropina)
La prescrizione a carico del SSN, su diagnosi e piano terapeutico di centri specializzati, Università, Aziende ospedaliere, Aziende Sanitarie, Irccs, individuati dalle Regioni e dalle Province autonome di Trento e Bolzano, è limitata alle seguenti condizioni:
Età neonatale
in individui con evidenza neuroradiologica di malformazioni/lesioni ipotalamo ipofisarie e segni clinicolaboratoristici
compatibili con la diagnosi di panipopituitarismo congenito. Tale trattamento dovrebbe essere
proseguito ininterrottamente almeno per i primi due anni di vita. Successivamente, previa interruzione della terapia
con GH di durata non superiore a tre mesi, dovrebbe essere eseguita una rivalutazione del profilo auxologico,
ormonale e laboratoristico finalizzata a determinare l’opportunità e la modalità della prosecuzione del trattamento
GH.
Età evolutiva
- bassa statura da deficit di GH definito dai seguenti parametri clinico-auxologici e di laboratorio:
I: Parametri clinico-auxologici:
statura < -3DS oppure statura < -2DS e velocità di crescita/anno < -1DS rispetto alla norma per età e sesso, misurata a distanza di almeno 6 mesi con le stesse modalità;
oppure
velocità di crescita/anno < -2DS o < -1,5 DS dopo 2 anni consecutivi, anche in assenza di bassa statura; nei primi 2 anni di vita, sarà sufficiente fare riferimento alla progressiva decelerazione della velocità di crescita (la letteratura non fornisce a riguardo dati definitivi in termini di DS);
oppure
malformazioni/lesioni ipotalamo-ipofisario dimostrate a livello neuroradiologico o difetti ipofisari multipli che comportino deficit di GH accertato in base ad una delle modalità del punto b;
e
II:Parametri di laboratorio:
risposta di GH < 10 µg/L ad almeno 2 test farmacologici eseguiti in giorni differenti (la risposta ad un solo test farmacologico > 10 µg/L esclude la diagnosi di deficit GH);
oppure
risposta di GH < 20 µg/L nel caso uno dei 2 test impiegati sia GHRH + arginina o GHRH + piridostigmina;
Altre condizioni dove il trattamento con rGH viene concesso in età pediatrica
- sindrome di Turner citogeneticamente dimostrata;
- deficit staturale nell’insufficienza renale cronica;
- soggetti prepuberi affetti dalla sindrome di Prader Willi (PWS), geneticamente dimostrata, con Indice di Massa Corporea o Body Mass Index (BMI) < di 95°, normale funzionalità respiratoria, non affetti da sindrome dell'apnea ostruttiva del sonno;
Bambini nati piccoli per l'età gestazionale (SGA) con età uguale o superiore a 4 anni
Per potere accedere con trattamento con GH in individui nati SGA è necessario rispondere ai seguenti crieri:
Peso alla nascita dei nati singoli uguale o inferiore a - 2 DS (inferiore a 3° centile) per l'età gestazionale, basato sulle tabelle di Gagliardi
Età al momento della proposta di somministrazione del GH uguale o superiore ai 4 anni
Statura inferiore a - 2,5 DS e velocità di crescita inferiore al 50° centile
Autorizzazione delle Commissioni Regionali preposte alle sorveglianza epidemiologica ed al monitoraggio dell'appropriatezza del trattamento col GH
Considerando la relativa limitata esperienza del trattamento con GH negli SGA in Italia, l’autorizzazione al trattamento con rGH in soggetti SGA è concessa per 2 anni previa verifica ed autorizzazione da parte
delle Commissioni Regionali preposte alla sorveglianza epidemiologica e al monitoraggio dell’appropriatezza del trattamento con GH appartenenti alla residenza del paziente. Dopo 2 anni di terapia,
il proseguimento terapeutico potrà essere nuovamente autorizzato dalle Commissioni Regionali dopo una verifica dei risultati clinici ottenuti nel periodo di trattamento.
In caso di mancata istituzione della Commissione Regionale, la proposta al trattamento con GH da parte del centro prescrittore dovrà essere indirizzata alla Commissione preposta alla sorveglianza epidemiologica
e al monitoraggio dell’appropriatezza del trattamento con GH presso l’Istituto Superiore di Sanità, che dovrà dare una risposta al centro prescrittore entro trenta giorni dal ricevimento della richiesta.
ETÀ DI TRANSIZIONE
Viene definita età di transizione quella compresa tra il momento del raggiungimento della statura definitiva del soggetto trattato e l’età di 25 anni. Al raggiungimento della statura definitiva non è più indicata
la terapia con GH nelle seguenti patologie:
— sindrome di Turner
— insufficienza renale cronica
— sindrome di Prader Willi
— soggetti nati piccoli per età gestazionale (SGA)
Al raggiungimento della statura definitiva la terapia con GH può essere proseguita senza ulteriori rivalutazioni nelle seguenti patologie:
— deficit di GH causato da mutazione genetica documentata
— panipopituitarismo con difetto di secrezione ormonale multiplo di almeno tre ormoni ipofisari
Al raggiungimento della statura definitiva la terapia con rGH negli altri soggetti con deficit di GH può essere proseguita solo se presentano dopo almeno un mese dalla sospensione del trattamento sostitutivo con rGH:
— risposta di GH < 6 µg/L dopo ipoglicemia insulinica (ITT)
oppure
— risposta di GH < 19 µg/L dopo test farmacologico con GHRH + arginina
ETÀ ADULTA
È indicata la terapia con rGH in soggetti adulti, di età superiore a 25 anni, con livelli di GH allo stimolo con ipoglicemia insulinica < 3 µg/L o, in presenza di controindicazioni al test di ipoglicemia insulinica,
con picco inadeguato di GH dopo stimoli alternativi, nei casi di:
— ipofisectomia totale o parziale (chirurgica, da radiazioni)
— ipopituitarismo idiopatico, post traumatico, da neoplasie sellari e parasellari, da sella vuota primitiva vuota, da Sindrome Sheehan
- pazienti con deficit congenito di GH da causa genetica dimostrata
Background Età evolutiva
In soggetti con caratteristiche clinico-auxologiche in accordo con il punto I e con normale
secrezione di GH (punto II), la terapia può essere effettuata solo se autorizzata dalla Commissione
Regionale preposta alla sorveglianza epidemiologica ed al monitoraggio dell’appropriatezza del
trattamento con GH in base alle più recenti acquisizioni scientifiche in materia.
Per il monitoraggio della prescrizione è necessario far riferimento alla prevalenza del trattamento
nella popolazione compresa tra 0 e 18 anni d’età, che è stimabile, in base ai dati della letteratura
scientifica internazionale degli ultimi 20 anni, in 1:2000 (tasso di esposizione al trattamento). Va,
inoltre, tenuto conto che la coorte dei soggetti affetti dalle principali patologie per cui è indicata la
terapia con GH è sostanzialmente stabile nel tempo e distribuita in modo omogeneo sul territorio.
Età adulta
Soggetti adulti con deficit di GH presentano un abbassamento della qualità di vita, una riduzione
della forza muscolare, un aumento dell'adipe viscerale che, insieme ad un aumento del colesterolo
circolante, costituisce un fattore di rischio per complicanze cardiovascolari. In particolare, è stato
dimostrato un chiaro aumento dei processi di aterosclerosi con netto incremento della mortalità da
cause cardiovascolari. Il trattamento sostitutivo con GH biosintetico va comunque riservato solo ai
rari casi nei quali vi sia un severo deficit di GH, dimostrato da un picco di risposta < 3 µg/L dopo
ipoglicemia insulinica, oppure, in presenza di controindicazioni al test dell’ipoglicemia (cardiopatie,
patologia del SNC, età avanzata), a seguito di un picco inadeguato di GH dopo stimoli alternativi
utilizzati con limiti di normalità appropriati alla loro potenza.
Il test con GHRH + arginina viene ad oggi ritenuto l’alternativa di prima scelta e, dopo questo
stimolo, un severo deficit di GH è dimostrato da un picco dei livelli circolanti di GH < 9 µg/L. Il
rigoroso rispetto di tali criteri esclude la possibilità di un uso improprio o eccessivo del farmaco.
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